中国科学家完成首例基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者

IT之家9月13日消息 据澎湃新闻报道，9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》（CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia）的研究论文，建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。

▲HIV病毒从人体T细胞中释放

在该研究中，科研人员运用CRISPR/Cas9技术将供体造血干/祖细胞（HSPCs）的CCR5基因进行了插入敲除，并将其移植到HIV感染伴有急性淋巴母细胞性白血病（Acute lymphoblastic leukemia）的患者体内，进行了19个月的随访观察。

结果显示，患者在骨髓移植后淋巴细胞和T细胞亚群的数量出现明显上升，CD4细胞数目在移植后6个月达到正常范围，并在之后的随访阶段一直维持正常水平。急性淋巴母细胞性白血病在移植后4周就得到了完全缓解。随访期间患者没有出现与CCR5编辑相关的副反应。

建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。在成体造血干细胞上的基因编辑并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。该工作初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的安全性，将会促进和推动基因编辑技术在临床应用领域的发展。

研究团队表示，这些结果表明，基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果，经过编辑后的成体造血干细胞能够长期重建人的造血系统。

不过，值得注意的是，就目前的论文数据而言，研究团队仅称“在短暂停药期间，CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力”。

研究团队认为，在今后的研究中，将进一步提高基因编辑效率及优化移植方案，有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临床疾病治疗转化进程。